近年来,基因治疗领域依托病毒与非病毒载体的协同发展取得突破性进展,其中腺相关病毒(AAV)凭借其安全性高、组织靶向性强及分子可塑性突出等优势,成为临床转化中的核心递送工具。通过工程化改造天然血清型或构建合成衣壳,研究人员可精准调控其转导特异性并降低脱靶风险。
2025-06-03原发性干燥综合征(pSS)是一种累及唾液腺和泪腺的系统性自身免疫性疾病,可导致口干症和眼干症。该疾病预后约20-50%的pSS患者会发展为系统性并发症。已有报道显示免疫抑制与抗炎治疗、再生治疗及基因治疗可缓解pSS相关口干症。目前口干症治疗尚无金标准,临床上仍亟需针对pSS的有效疗法。
2025-05-262025年3月28日,美国马萨诸塞大学Chan医学院Horae基因治疗中心的高光坪教授团队在《Molecular Therapy》期刊发表题为“The curious case of AAV immunology”的综述论文,该综述主要探讨了腺相关病毒(AAV)免疫学机制的复杂性,包括AAV与宿主免疫系统的相互作用、临床应用中的免疫挑战和优化策略,以及未来研究方向。
2025-05-06你是不是做了基因检测,却被报告上的一堆字母和专业术语搞得一头雾水?别急,今天就带你快速搞懂——基因检测报告到底怎么看!
2025-04-11B型血友病是一种罕见的X连锁隐性遗传性出血性疾病,由X染色体上的F9基因突变导致凝血因子Ⅸ(FⅨ,又称Christmas因子)缺陷引起。FⅨ是一种维生素K依赖的丝氨酸蛋白酶原,参与凝血级联反应,其缺乏可引发自发性或创伤后出血延长。
2025-04-09关于伴脊髓与脑干受累以及脑白质乳酸升高的脑白质病LBSL—DARS2最新的研究
2025-03-31罕见病患者面临的困境,面对困境各方力量如何去努力克服?
2025-03-20脑组织铁沉积神经变性病—WDR45突变最新研究进展
2025-03-13单基因疾病如AADC缺乏症、Tay-Sachs病、Batten病等常导致严重的神经退行性病变,基因治疗为这类疾病提供了潜在的解决方案。腺相关病毒(AAV)载体因其对神经元等细胞的高效转导能力和长期基因表达特性,成为基因治疗的重要工具。
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