2026年5月7日，专注于遗传性视网膜疾病基因治疗的Atsena Therapeutics，在ARVO眼科年会上公布两款核心产品ATSN-201（XLRS）与ATSN-101（LCA1）的长期临床数据，双双展现持久安全性与结构性疗效，并计划于2026年下半年至2028年相继推进关键Ⅲ期与上市申请，为无药可治的罕见眼病患者带来光明希望。

ATSN-201：攻克XLRS，12个月结构功能双重改善

X连锁视网膜劈裂症（XLRS）是男性高发、儿童期发病的遗传性眼病，由RS1基因突变导致视网膜层异常分裂，引发视力渐进性衰退乃至失明，目前全球无获批疗法，仅欧美地区就有约3万名男性患者受此困扰。

ATSN-201是全球首款进入临床阶段的XLRS基因疗法，依托新型AAV.SPR衣壳，可侧向扩散并精准靶向视网膜光感受器细胞，规避传统手术导致黄斑脱离的风险。

核心数据（LIGHTHOUSE试验A部分，12个月）：

安全性优异：9例成人患者无药物相关严重不良事件、无剂量限制性毒性，无患者停药；

结构修复持久：7/9眼维持黄斑劈裂闭合，未治疗对照眼无此改善；

功能显著提升：微视野、最佳矫正视力、低亮度视力均呈统计学显著改善；

商业化加速：Ⅲ期（C部分）已启动患者筛选，预计2027年Q1完成入组，2028年提交BLA。

ATSN-101：逆转LCA1，3年疗效稳定，光感提升百倍

莱伯先天性黑蒙1型（LCA1）由GUCY2D基因突变所致，患儿出生即伴重度视力障碍甚至失明，是儿童遗传性失明的主要原因之一，无有效治疗手段。

ATSN-101是全球首创针对LCA1的AAV5基因疗法，通过视网膜下注射补充正常GUCY2D基因，恢复光感受器功能。

核心数据（Ⅰ/Ⅱ期，36个月）：

疗效持久稳定：高剂量组患者暗适应光敏感度平均提升20分贝（100倍），3年疗效无衰减；

安全性良好：15例患者无严重药物相关不良反应，无患者终止治疗；

全球Ⅲ期启动：计划2026年下半年开展全球关键Ⅲ期，有望成为首款获批的LCA1基因疗法。

行业洞察：眼科基因治疗迈入“长效时代”

Atsena两款产品的积极数据，为眼科基因治疗长效性提供重要临床证据，证实眼科基因治疗可实现3年以上的持久疗效，重塑行业信心。

从技术层面看，ATSN-201的新型侧向扩散衣壳解决了传统AAV递送的手术风险难题；ATSN-101的长期稳定表达则验证了基因补充策略在先天性失明疾病中的治愈潜力。

目前，全球仅1款眼科基因疗法（Luxturna）获批，而Atsena双管线若成功上市，将一举填补XLRS与LCA1两大罕见眼病的治疗空白，为基因治疗行业提供“长效安全”的成熟范式，推动眼科基因治疗从“临床试验”全面迈向“临床应用”新时代。

新闻来源：https://www.atsenatx.com/press-release/atsena-presents-positive-clinical-data-from-its-xlrs-and-lca1-gene-therapy-programs-at-arvo-2026/