近日,GenSight Biologics报告了AAV基因治疗药物LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec)在REFLECT Ⅲ期临床试验中治疗后3年的主要疗效和安全性结果。结果显示,双侧玻璃体内注射具有持续的疗效和良好的安全性,双眼视力较基线有显著改善,表明双侧注射与单侧注射相比具有更多的临床益处。
2023-03-31近日,诺华公司今天公布了新的数据,强调了Zolgensma的变革性和持续效益。Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)是一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法。来自两项长期随访(LTFU)研究LT-001和LT-002的最新数据显示,Zolgensma在一系列患者群体中具有持续的疗效和耐久性,其总体获益-风险评估仍然良好。
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