近期，《人类基因治疗》（Human Gene Therapy）发表了一项关于尼曼-匹克氏病C1型（NPC1）基因治疗的最新研究。该研究系统评估了AAV介导的NPC1基因疗法在小鼠模型中的疗效，并对多种潜在的血液生物标志物进行了动态筛查。
2026-04-02
近期，顶级学术期刊《Science Translational Medicine》发表了由基因编辑先驱Sangamo Therapeutics团队主导的重磅临床前研究。研究团队利用AAV9载体递送工程化锌指阻遏蛋白（ZFRs），在小鼠及非人灵长类（NHP）模型中实现了对疼痛核心靶点Nav1.7的精准、长效且安全的抑制。这项研究不仅为慢性神经痛提供了全新的治疗范式，也标志着AAV基因治疗正加速向常见慢性病领域拓展。
2026-04-02
放疗是实体瘤治疗的基石，全球约半数患者会在治疗过程中接受放疗。它能通过DNA损伤直接杀伤肿瘤细胞，还能诱导免疫原性细胞死亡，释放肿瘤抗原激活免疫系统。但一个棘手的矛盾始终存在：放疗在“唤醒”免疫的同时，会诱导PD-L1、TGFβ等免疫抑制因子表达，招募髓系来源抑制细胞（MDSCs）等细胞，形成“冷肿瘤”微环境（TME），让免疫激活效果大打折扣。
2026-03-30
近日，Celosia Therapeutics公司宣布，其用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的潜在同类首创(first-in-class)在研AAV基因疗法CTx1000已在悉尼麦考瑞大学医院成功完成1b期KOANEWA临床试验的首例患者给药。这一里程碑进展不仅标志着针对ALS核心病理驱动因素-TDP-43毒性蛋白的全球首次尝试，更是给全球“渐冻症”患者群体带来了新的希望，也为神经退行性疾病基因治疗领域注入了强劲动力。
2026-03-30
卡纳万病（Canavan Disease）是一种严重的遗传性白质病，长期缺乏有效治疗。2025年，Paola Leone团队在《Nature Medicine》公布MYR-101的Ⅰ/Ⅱ期临床中期结果。这是首个以少突胶质细胞为核心靶点进入临床的AAV基因治疗方案。
2026-03-30
2026年3月19日，信念医药集团宣布，其自主研发的AAV基因治疗产品波哌达可基注射液(商品名：信玖凝)正式获得中国澳门药物监督管理局批准，用于治疗中重度血友病B成年患者。此次在澳门的上市获批，不仅填补了当地血友病B基因治疗领域的空白，也为中国基因治疗产业树立了新的标杆，预示着更多中国原创的基因疗法将走出实验室，为全球患者带来新希望。
2026-03-24
在医学领域，视网膜退行性疾病如青光眼、年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病视网膜病变及多种遗传性视网膜疾病，是导致不可逆视力丧失和失明的主要原因。传统治疗方法往往效果有限，难以满足临床需求。基因治疗作为一种新兴策略，为这些疾病的治疗带来了新的希望。
2026-03-24
近日，金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗I类创新药“JWK001注射液”拓展糖尿病黄斑水肿（DME）适应症的新药临床试验（IND）申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）临床默示许可。这一进展标志着眼科基因治疗在常见眼底病领域的临床转化再进一步，也为这一高发致盲眼病提供了有望实现长效治疗的全新路径。
2026-03-24
近日，来自得克萨斯大学西南医学中心的研究团队在知名医学期刊《The Journal of Clinical Investigation》(JCI)上发表了一项突破性的临床前研究:AAV-mediated gene therapy in a SLC13A5 citrate transporter disorder model rescues epileptic and metabolic phenotypes。该团队开发了一种腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法，在SLC13A5柠檬酸转运蛋白缺陷模型小鼠中，
2026-03-24
地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场：17720522078 人事行政：027-62439686 邮箱：marketing@genevoyager.com
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本公司所有产品仅供实验科研使用，不用于人体疾病治疗及临床诊断。
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