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上篇 | AAV在肝细胞癌基因治疗研究中的最新进展

肝细胞癌（HCC）是全球卫生领域的一项重大问题。已有研究表明，传统的化疗、化疗-激素疗法和适形放疗对HCC均效果不佳。因此，迫切需要新的HCC治疗方法。

2024-08-05

AAV基因治疗要点：AAV预存抗体检测

在进行基因治疗给药之前，评估患者体内的预存的AAV抗体水平是基因治疗效果和安全性的一个重要考虑因素。据估计，大约30-60%的人群体内有预存的中和抗体，这些抗体可能会抑制AAV载体对靶细胞的转导，从而阻碍转基因表达，也可能引起严重的免疫反应。

2024-07-15

基因疗法在帕金森病临床试验中的研究进展及挑战

帕金森（Parkinson’s disease，PD）是一种慢性神经系统性疾病，也是继阿尔茨海默病之后的第二大最常见的神经退行性疾病。

2024-07-08

昆虫细胞杆状病毒表达载体平台大规模生产AAV的优势

自20世纪60年代以来，基因治疗历经曲折发展，现已成为最受关注的生物医药领域之一。腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）属于细小病毒科依赖病毒属，是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。

2024-05-21

AAV作为人类疾病基因治疗的递送载体

在过去的20多年里，基因治疗得到了长足发展。截至目前，共有14种体外基因疗法和29种体内基因疗法获批（主要是FDA），其中17种是基于非病毒载体，26种是基于病毒载体。病毒载体已广泛用于体内基因治疗，包括腺病毒（adenovirus，A

2024-05-21

腺相关病毒基因治疗产品临床前安全性评估的考虑因素

近几十年来，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破，使其为重大难治性疾病提供了新的治疗方案，市场前景良好。腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)已成为基因治疗的首选载体，也被公认为目前最有前景的递送载体。虽然基因治疗在概念上极具吸引力，但其所引起的不良甚至致命的医源性并发症降低了临床成功的最初热情。

2024-02-26