1.ALS转基因模型
ALS转基因模型鼠包括TDP-43/TDP-25/TDP-43M337V、SOD1(超氧化物歧化酶1)和C9ORF72(9号染色体开放阅读框72基因)非编码区的GGGGCC重复等多种不同的模型。同时TDP-43野生型及其截短和突变体已被证实是目前最成熟的研究ALS发病机制的动物模型。
2.AAV诱导的ALS模型(我司开发)
借助AAV载体,通过颞静脉注射以及脑立体定位注射表达TDP-43能够模拟部分ALS症状和病理特征。
产品编号 | 产品名称 | 血清型 |
GT-0470 | rAAV-eSYN-TDP25 | AAV9 |
GT-0471 | rAAV-eSYN-TDP43(M337V) | AAV9 |
GT-0472 | rAAV-eSYN-TDP43△NLS | AAV9 |
GT-0616 | rAAV-eSYN-TDP43 | AAV9 |
CNS直接靶注射到CNS组织或脑脊液(红色)。脑实质内注射可以进入脊髓组织(PSC),也可以进入有轴突投射到脊髓的脑组织(PB)。鞘内注射(T)或侧脑室注射(CV)可增强载体在脑脊液中的扩散。外周给药途径能转导运动神经元:肌肉注射(M)或静脉注射(V)(黑色)。
图1 脊髓转导的AAV载体递送途径(Eur J Neurosci. 2011 Oct;34(8):1179-88.)